導讀

　　國家藥監局評審中心近日于《中國食品藥品監管》上發表新文章，對我國先進治療藥品的范疇與分類進行了深入探討，其中提出細胞產品有望成為先進治療藥品的一部分。

　　以細胞和基因治療產品為典范的先進治療藥品(ATMP)，為攻克癌癥、遺傳病及罕見病等醫學難題提供了新的治療途徑和選擇。

　　據Citeline數據庫的最新統計，截至2024年4月，全球范圍內已有超過100種基因、細胞與RNA產品獲得市場準入，同時，還有3700余種產品(其中基因治療產品約占55%，細胞治療產品約占53%)正處于臨床前或臨床開發階段(臨床階段約占30%)。

　　盡管我國的先進治療產業相較于其他國家起步較晚，但現已迅速崛起，成為全球細胞療法研發最為活躍的區域。根據ClinicalTrials.gov的不完全統計，我國在細胞治療臨床試驗的數量及產品申報數量上，已位列世界第二，僅次于美國。

　　自2021年我國首個嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)治療藥品獲得批準以來，國內上市的CAR-T產品數量已占據全球同類產品的半壁江山。這標志著我國先進治療產業的發展已躋身國際先進行列。

　　全球監管體系的建立

　　及中國監管體系的發展

　　隨著全球多個國家和地區不斷加強ATMP監管體系的頂層設計與能力建設，如美國FDA、歐洲EMA及日本PMDA等藥品監管機構，已逐步構建起ATMP的監管框架，并積極制定與發布相關法規指南，且不斷完善。據初步統計，全球監管機構至今已公布超過400個與細胞及基因治療產品相關的技術指南。部分國家甚至在法律法規中明確了這類藥品的定義與分類，并通過激勵政策(例如特殊審評程序)來加速產品的上市審批流程。

　　中國國家藥品監督管理局(NMPA)也已發布30余項相關技術指導原則，全面覆蓋產品研發、注冊、工業化生產以及上市后變更等各個環節。在我國，這類產品享受著鼓勵創新、加速審評審批等多項優惠政策。然而，目前尚未在法律法規層面對該類藥品進行明確的分類與定義，其名稱與分類在行業內也尚未形成統一意見。這種名稱使用與分類的不一致性，對規范監管、行業交流以及國際協調均造成了不利影響。

　　ATMP分類與定義的建議

　　結合對國外監管機構ATMP監管分類的調研成果，國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)已組織相關部門對國內相關產品的申報狀況進行了梳理，初步提出了我國ATMP的分類與描述，并召開了專家研討會，本文提出了以下ATMP分類與定義的建議：

　　名稱與描述：建議采用“先進治療藥品”作為ATMP的中文名稱，英文名稱為“ATMP”。描述方面，應涵蓋物質基礎、工藝特點、功能用途等要素，明確ATMP是指經體外操作生產并在體內發揮作用的細胞治療藥品、基因治療藥品或組織工程藥品等。

　　分類建議：將ATMP分為細胞治療藥品、基因治療藥品和其他類。其中，細胞治療藥品可進一步細分為非基因修飾細胞治療藥品和基因修飾細胞治療藥品;基因治療藥品的描述和亞類劃分可參照國際監管機構的相關標準;其他類則包括一些創新性強、研發成熟度相對較低的產品，如腫瘤新生抗原產品、細胞衍生物等。

　　總結

　　ATMP作為生物醫藥領域最具潛力和前景的發展方向之一，其監管體系的建設和完善至關重要。本文提出的ATMP分類與定義建議，旨在與國際主要監管機構分類體系相接軌，為后續監管分類相關的支持政策制定提供參考，并引導完善相應技術指南、標準體系及國際監管協調。未來，隨著監管政策的不斷完善和科技創新的驅動，中國先進治療產業將迎來更加廣闊的發展前景。

　　信息來源：中國食品藥品監管雜志公眾號